多发性骨髓瘤是一种由于骨髓中的浆细胞癌变造成的血液肿瘤。虽然有化疗、糖皮质激素和靶向药物等多种治疗方法，但是这些目前获批的疗法对于不少患者来说并没有治疗效果。
尤其是难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者已经接受过很多标准治疗，目前已陷入无药可用的绝望境地。
但是这种情况不会太久了，近期一项正在研究当中的新药对这类患者展现出可观的治疗效果，并有望在年底提交上市申请。
无药可用
难治性患者的窘境
“尽管骨髓瘤治疗取得了很多进展，但目前可用的治疗方法不足以应对越来越多的高度耐药性患者”，丹娜法伯癌症研究院多发性骨髓瘤中心临床研究主任Paul Richardson医生说到，“尤其是对于那些对5种不同疗法产生抗性的难治性患者来说，目前获批的疗法都没有任何治疗效果。这类患者已经无药可用了，亟需新的治疗方法。”
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Richardson医生所说的这类难治性患者，是指对化疗、糖皮质激素、至少一种蛋白酶体抑制剂、至少一种免疫调节药物和CD38抗体疗法产生抗性的患者。
有没有一种治疗方法，能挽救这类患者呢？
新疗法现曙光
有效率高达25.4%
山穷水复总会柳暗花明，Selinexor就是这样一种疗法。
Selinexor是一种口服的选择性核输出抑制剂，能够与核输出蛋白XPO1结合并且抑制它的功能，从而特异性地引发肿瘤细胞死亡，同时对正常细胞不会产生严重影响。
Selinexor的疗效在一项名为STORM的国际多中心、单臂、2b期临床研究中得到了验证。该试验招募了122名接受过多次治疗并且对5种不同疗法产生抗性的难治性多发性骨髓瘤患者，并且这些患者的病情在接受过最近一次治疗后恶化。
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试验结果表明，对于这些已经对多种疗法耐药、目前无药可用的患者，Selinexor联合低剂量地塞米松治疗的客观缓解率达到了25.4%，其中有2名患者达到完全缓解，29名患者达到部分缓解或良好部分缓解，平均缓解时间为4.4个月。
“25.4%的缓解率和4.4个月的缓解期是非常令人信服的数据，”西奈山医学院多发性骨髓瘤项目主任、血液学和肿瘤内科教授Sundar Jagannath医生说到，“对于口服疗法来说，这些数据表明selinexor可能为那些已经尝试过所有现有疗法的难治性患者提供一种令人兴奋的新治疗选择。”
让更多患者获益
计划年底提交上市申请
Selinexor目前已经获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格，其研发公司Karyopharm表示计划在今年下半年向美国FDA递交新药上市申请，并申请优先审评资格。2019年初，该公司会向欧洲药品管理局递交营销授权申请。
与此同时，多项进一步研究也在计划当中。其中一项3期临床试验计划检验Selinexor联合蛋白酶体抑制剂及地塞米松治疗对其中一项疗法产生抗性的多发性骨髓瘤患者的疗效。
“我们非常感谢患者和他们的家属，以及研究人员对STORM试验的贡献，” Karyopharm总裁兼首席科学官Sharon Schacham博士说到，“我们将致力于把这款创新口服疗法递交到那些无法从现有疗法中获益的患者手中。”
让我们期待进一步研究继续取得好的结果，为难治性多发性骨髓瘤患者带来希望。