出国看病:大突破!FDA批准首款药物治疗这一罕见病,有效率63%

发布时间:2019-01-06 11:34    点击:

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今天,FDA批准了Gamifant(emapalumab-lzsg)上市,用于治疗原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症(HLH)儿童及成人患者。这些患者对传统治疗不耐受,或治疗后疾病依然进展。值得一提的是,Gamifant这一干扰素γ抗体,是FDA批准的首个专门针对HLH的疗法,这是这一疾病领域20多年来的首个重大突破。

HLH是一种极其罕见、进展迅速的致命性疾病,通常影响孩子。一般认为这种疾病是因为人体免疫细胞不能很好地运作,产生大量的干扰素γ,导致过度的炎症反应,最终引起器官衰竭,包括肝脏、大脑和骨髓。这种疾病可以是遗传性的,被称为原发性或家族性HLH,也有可能是非遗传性的。患者一般在出生的前几个月或几年出现症状,包括发热、肝脾增大或血细胞计数减少等。这种疾病的治疗目标是尽快控制过度炎症反应,为患者进行造血干细胞移植做准备。移植之前的传统疗法是类固醇和化疗。

Gamifant对该病的有效性是在一项临床试验中确定。该试验纳入27名疑似或确诊的HLH儿童患者,中位年龄1岁,这些患儿在传统治疗中疾病复发或进展,或对治疗不耐受。试验中这些患儿每周接受两次Gamifant静脉注射,每次1小时,直到可以进行干细胞移植。结果显示,Gamifant对63%的患儿治疗有效,70%的患儿可以进行干细胞移植。

Gamifant常见的不良反应包括感染、高血压、注射相关反应、低钾及发热。需要注意的是,接受Gamifant治疗的患者不应接受任何活疫苗,并应检测是否有结核潜伏感染。在治疗时,患者应接受密切监测,出现感染立即治疗。

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