近年来肿瘤治疗涌现了很多新疗法，特别是风头正劲的免疫治疗。尽管如此，放疗仍然是抗击肿瘤战线上的主力。大约70%的肿瘤患者在治疗过程中需要用放射治疗，约有40%的肿瘤可以用放疗根治。不过放疗可有效杀死肿瘤细胞，同时也损伤正常组织。随着放疗疗程进行，可导致患者出现不同程度的放射性口腔黏膜炎及放射性口腔疼痛等一系列不良反应。
多数患者由于口腔炎症及疼痛不敢进食，导致其营养不良和生活质量下降，甚至影响治疗方案的实施。如果有一种药物能提前对这些副作用进行有效预防，该多好啊! 好消息来了，近日美国FDA授予GC4419药物突破性疗法认定，用于减少放射治疗引起的严重口腔黏膜炎。目前GC4419已经完成了I期和II期临床试验。
GC4419是一种首创的(first-in-class)高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，可模拟人类超氧化物歧化酶的活性，调节氧化代谢通路，通过靶向超氧化物通路加速过氧化氢的产生，从而降低放疗对正常细胞的损害。这一药物被认为能够广泛应用于肿瘤炎症、纤维化和线粒体疾病等领域中。
GC4419的疗效 GC4419获颁突破性疗法认定是基于一项双盲、随机、安慰剂对照的IIb期临床试验，该研究共纳入223名头颈癌患者，试验结果显示：
1. GC4419能将严重口腔黏膜炎的持续时间从19天大幅降至1.5天(92%);
2. 将完成放疗的严重口腔黏膜炎的发病率减少34%;
3. 将患者口腔黏膜炎的严重程度降低47%。 同时，在标准放疗方案中加入GC4419也证明了可接受的安全性。此外，在多项临床前研究中，GC4419显示出肿瘤对放疗的反应增加，同时控制正常组织中的毒性。
口腔黏膜炎对肿瘤患者的危害 口腔黏膜炎是指口腔黏膜上皮组织的一类炎症和溃疡反应，表现为口腔黏膜的红斑和溃疡。在接受放化疗的患者中口腔黏膜炎的发生率为15%~40%。其发病机制为放化疗直接损伤口腔黏膜上皮细胞的脱氧核糖核酸，引起小部分细胞死亡，形成溃疡;患者在放化疗后造血及免疫系统受到严重抑制，使口腔内病原微生物过度增殖，加重黏膜上皮的损伤。
口腔黏膜炎被认为是癌症患者经历的最痛苦的副反应，不仅影响患者的生存质量，还影响治疗的顺利进行，甚至导致全身感染的潜在危险，是患者放弃放疗或化疗的重要原因。 目前市面上尚没有与肿瘤患者口腔黏膜炎相关的药物上市，希望这款新药能够尽快通过审批，为因癌症治疗而罹患严重口腔黏膜炎的患者带来福音。